Un médico que dirige ensayos clínicos explica los objetivos de este tipo de investigación y qué preguntas debe hacer antes de unirse
Las personas a menudo participan en ensayos clínicos porque esperan recibir beneficios médicos del tratamiento o para ayudar a futuros pacientes, una forma de altruismo médico. A veces, las personas consideran un ensayo clínico porque puede ser la última opción para tratar una enfermedad grave, después de que se hayan agotado los estándares de atención.
Si decide unirse a un ensayo clínico y cuando lo haga, debe conversar con su médico sobre los objetivos del ensayo y lo que razonablemente puede esperar obtener de él.
Diferentes tipos de ensayos clínicos.
Los ensayos clínicos son estudios de investigaciónen los que participan voluntarios humanos que forman la base de cómo se brinda y mejora la atención médica. Algunos ensayos están diseñados simplemente para garantizar que un tratamiento sea seguro de usar; otros comparan intervenciones para determinar si una es más segura o más efectiva.
El tratamiento puede ser un medicamento para alguien con cáncer o puede comparar la cirugía con intervenciones no quirúrgicas. Podría ser una intervención conductual como la meditación en una persona con una enfermedad crónica.
En algunos casos, los pacientes pueden ingresar a un estudio clínico para ser observados y no se les asigna un tratamiento específico. Un estudio de observación que dirijo está siguiendo a 2000 pacientes a los que se les ha diagnosticado un cáncer de médula ósea llamado síndrome mielodisplásico. En este estudio, las decisiones de tratamiento las toman los pacientes y sus médicos, mientras que un equipo de investigación recopila datos de ellos para aprender más sobre la historia natural de la enfermedad.
Si está considerando participar en un ensayo clínico, es importante que se pregunte si se trata de un ensayo de Fase 1, 2 o 3.
Fase 1: estos ensayos, a veces llamados estudios “primeros en humanos”, examinan la seguridad de un medicamento y determinan la dosis y el programa correctos.La atención se centra en los efectos secundarios, y solo en segundo lugar en si un medicamento funciona. A menudo, no más de una docena o dos docenas de pacientes se inscriben en un ensayo de Fase 1 y, por lo general, todos reciben el fármaco del estudio.
Fase 2:en estos ensayos, la atención se centra en si la intervención es efectiva en participantes con el mismo diagnóstico. La seguridad continúa por determinarse. Docenas o incluso un par de cientos de personas pueden inscribirse en este tipo de estudios.
Fase 3:estos ensayos son aleatorios, lo que significa que algunos participantes reciben tratamiento con una intervención del estudio, mientras que otros participantes reciben el estándar de atención que también puede incluir un placebo. Se comparan la seguridad y la eficacia de los dos tratamientos. Cientos o incluso miles de personas pueden inscribirse en un ensayo de Fase 3, que puede ser “ciego”, lo que significa que ni los participantes, ni a veces ni siquiera sus médicos, saben si un paciente está recibiendo el fármaco del estudio o el tratamiento estándar.
Preguntas que hacer antes de unirse a un ensayo clínico
Al igual que con los tratamientos de atención estándar, comience preguntando acerca de los efectos secundarios conocidos de los medicamentos u otras intervenciones que se están estudiando en un ensayo y el potencial para beneficiarse del ensayo.
Además de preguntar sobre la fase del estudio, pregunte cuántos pacientes con su afección han sido tratados previamente con la intervención del estudio. Pregunte si recibirá la intervención o si podría ser aleatorizado para recibir un tratamiento estándar o un placebo. No es necesariamente algo malo recibir un placebo; recuerde, una intervención del estudio puede no ayudar y puede tener efectos secundarios que lo hagan sentir peor.
Cada ensayo tiene un “calendario de eventos”: visitas requeridas, pruebas de laboratorio o radiológicas, y el momento y la frecuencia de la intervención. Pregunte al respecto, para asegurarse de que participar en un ensayo no le resulte demasiado oneroso, especialmente si vive lejos del centro de tratamiento.
Verifique la cobertura del seguro
Pregunte qué partes de un ensayo estarán cubiertas por el seguro, qué partes paga el patrocinador del estudio (como una compañía farmacéutica, una fundación o el gobierno) y qué resultará en gastos de bolsillo.
La ley federal requiere que la mayoría de los planes de seguro de salud cubran los costos de los pacientes de rutinaen los ensayos clínicos. Por ejemplo, cuando trato a un paciente que tiene síndrome mielodisplásico, controlo rutinariamente los hemogramas de mi paciente cada semana. Por lo tanto, los controles de hemograma semanales en un ensayo clínico para el síndrome mielodisplásico deben estar cubiertos por el seguro.
Si ese mismo ensayo requiriera que los participantes se sometieran a un electrocardiograma cada semana, algo que yo no haría de forma rutinaria, esos electrocardiogramas deberían ser pagados por el patrocinador del ensayo. Los gastos de bolsillo típicos pueden incluir el estacionamiento, el pago de la gasolina o los copagos habituales para las visitas al consultorio. A veces, el patrocinador del ensayo o los grupos de defensa de los pacientes pueden reembolsarlos, así que asegúrese de preguntar.
Acceder a nuevos medicamentos
“No quiero ser un conejillo de indias”. Así es como mi propia madre respondió a la pregunta de si se inscribiría en un ensayo clínico, si tuviera la oportunidad. Como alguien que ha dedicado su carrera al diseño de ensayos clínicos y al reclutamiento de pacientes en estos estudios, su respuesta me desconcertó un poco. También reconocí que era un error común.
En la mayoría de los ensayos clínicos, los participantes reciben al menos el tratamiento de atención estándar para sus afecciones.
Debido a que muchos ensayos están diseñados por expertos en el campo o con aportes de ellos, y cada investigador que participa en el ensayo debe seguir el mismo “libro de estrategias” para monitorear y tratar a los pacientes, el nivel de atención recibido en un ensayo puede ser, en promedio, mejor.
Una de mis mayores fuentes de orgullo ha sido la capacidad de ofrecer a mis pacientes una serie de ensayos clínicos de medicamentos que fueron altamente efectivos y finalmente aprobados por la FDA. Al participar en esos ensayos, muchos de mis pacientes tuvieron acceso a esos medicamentos y se beneficiaron de ellos antes de que fueran aprobados.
Estudios clínicos voluntarios vs. pagados
Los pacientes con un diagnóstico médico definido que participan en ensayos clínicos de Fase 1, 2 o 3 lo hacen de forma voluntaria y, por lo general, no se les paga por participar. Sin embargo, a veces los investigadores universitarios y de compañías farmacéuticas reclutan voluntarios sanos para participar en varios tipos de investigación remunerada. Por ejemplo, a los voluntarios sanos se les puede pagar por participar en estudios diseñados para obtener información preliminar sobre la distribución de fármacos y el metabolismo en el cuerpo y, en estos casos, algunos pueden recibir un placebo. O los investigadores de ciencias sociales pueden pagar a los voluntarios para que participen en una serie de experimentos para medir la respuesta al estrés. Estos estudios pagados tienen un propósito en la investigación, pero normalmente no se etiquetan como un ensayo clínico.
Cómo encontrar un ensayo clínico
Pregúntele a su equipo de atención médica acerca de las posibilidades de ensayos clínicos. También puede hacer su propia investigación. Mi sitio de referencia para buscar ensayos clínicos es clinictrials.gov. Hay más de 445 000 estudios enumerados en Clinicaltrials.gov, aproximadamente un tercio de los cuales se están realizando en los EE.UU. Aquí, puede ingresar información sobre su condición y ubicación, así como otros términos, como el nombre de un medicamento específico o el nombre de un investigador. Algunos grupos de defensa de los pacientes cuentan con enfermeros orientadores de ensayos clínicos para ayudarlo a identificar el ensayo clínico adecuado para su diagnóstico.
Mikkael A. Sekeres, MD, MS es jefe de la división de hematología del Sylvester Comprehensive Cancer Center de la Universidad de Miami.
